NovoThirteen - catridecacog là gì?
NovoThirteen là thuốc có chứa hoạt chất catridecacog, có dạng bột và dung môi để tạo thành dung dịch tiêm.
NovoThirteen được sử dụng để làm gì - catridecacog?
NovoThirteen được sử dụng để ngăn ngừa chảy máu lâu dài ở những bệnh nhân có tình trạng được gọi là 'thiếu hụt tiểu đơn vị A-yếu tố XIII bẩm sinh'. Đây là một rối loạn chảy máu di truyền, đặc trưng bởi các đợt chảy máu. Thuốc chỉ bán và sử dụng theo chỉ định.
NovoThirteen được sử dụng như thế nào - catridecacog?
Điều trị bằng NovoThirteen nên được bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị các rối loạn chảy máu hiếm gặp. Rối loạn phải được xác nhận bằng các xét nghiệm đầy đủ trước khi điều trị. Liều khuyến cáo là 35 đơn vị quốc tế (IU) cho mỗi kg trọng lượng cơ thể mỗi tháng một lần. Liều được tiêm chậm vào tĩnh mạch. Trong một số trường hợp, bác sĩ có thể quyết định điều chỉnh liều để ngăn ngừa chảy máu, dựa trên phân tích mức độ hoạt động của yếu tố XIII trong máu.
NovoThirteen - catridecacog hoạt động như thế nào?
Yếu tố XIII là một loại protein tham gia vào quá trình đông máu. Một thành phần cụ thể của yếu tố XIII, được gọi là tiểu đơn vị A, giúp ổn định cục máu đông và tăng hiệu quả đông máu. Bệnh nhân bị thiếu hụt bẩm sinh của yếu tố XIII Tiểu đơn vị A không có đủ lượng tiểu đơn vị A hoặc thành phần này không hoạt động bình thường, dẫn đến bệnh nhân đến các đợt chảy máu. Hoạt chất trong NovoThirteen, catridecacog, có cấu trúc giống như tiểu đơn vị A của yếu tố con người XIII. NovoThirteen hoạt động bằng cách cung cấp tiểu đơn vị A của yếu tố XIII, giúp ngăn ngừa chảy máu ở những bệnh nhân này. NovoThirteen không hiệu quả ở bệnh nhân thiếu hụt yếu tố XIII tiểu đơn vị B. Tiểu đơn vị A của yếu tố XIII có trong NovoThirteen được tạo ra bằng một phương pháp được gọi là "kỹ thuật DNA tái tổ hợp": nghĩa là nó được lấy từ các tế bào nấm men trong đó nó đã được nhập vào một gen (DNA) cho phép họ sản xuất chất này
NovoThirteen - catridecacog đã được nghiên cứu như thế nào?
NovoThirteen đã được điều tra trong một nghiên cứu chính liên quan đến 41 người lớn và trẻ em trên 6 tuổi bị thiếu hụt yếu tố XIII A bẩm sinh trước đó đã được điều trị bằng các loại thuốc có chứa yếu tố XIII. NovoThirteen được sử dụng cho bệnh nhân trong một năm với mục đích phòng ngừa. Nghiên cứu xem xét số lượng các đợt chảy máu cần điều trị bằng thuốc yếu tố XIII ở những đối tượng này so với những bệnh nhân không được điều trị bằng NovoThirteen, dựa trên dữ liệu trước đó ở 16 bệnh nhân bị thiếu hụt tiểu đơn vị yếu tố XIII bẩm sinh. Nghiên cứu được kéo dài thêm một năm cho 33 bệnh nhân để điều tra tính an toàn của việc điều trị lâu dài với NovoThirteen. Tính an toàn và hiệu quả của NovoThirteen ở trẻ em dưới 6 tuổi được làm nổi bật bởi dữ liệu sơ bộ thu được từ một nghiên cứu dài hạn đang diễn ra trong đó a bệnh nhân được dùng NovoThirteen để ngăn ngừa các đợt chảy máu.
NovoThirteen - catridecacog đã cho thấy lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Tỷ lệ chảy máu ở những bệnh nhân được điều trị bằng NovoThirteen dự phòng thấp hơn tỷ lệ được quan sát dựa trên dữ liệu trước đó, đề cập đến những bệnh nhân được điều trị theo yêu cầu bằng một loại thuốc khác có chứa yếu tố XIII. Trung bình, đối với mỗi bệnh nhân được điều trị dự phòng bằng NovoThirteen, có khoảng 0,15 đợt chảy máu cần điều trị với yếu tố XIII mỗi năm. Để so sánh, ở những đối tượng được điều trị theo yêu cầu bằng một loại thuốc khác có chứa yếu tố XIII, khoảng 2,9 đợt mỗi bệnh nhân mỗi năm.
Rủi ro liên quan đến NovoThirteen - catridecacog là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với NovoThirteen (gặp ở 1 đến 10 bệnh nhân trong số 100 bệnh nhân) là đau đầu, giảm bạch cầu (số lượng bạch cầu thấp), trầm trọng hơn giảm bạch cầu (số lượng bạch cầu trung tính thấp, một loại bạch cầu), đau chân tay, đau tại vị trí tiêm và sự hiện diện của các kháng thể trong máu gắn với yếu tố XIII và các mảnh protein nhỏ được gọi là 'fibrin D-dimer'. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và hạn chế, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao NovoThirteen - catridecacog được phê duyệt?
CHMP kết luận rằng nghiên cứu chính cho kết quả khả quan về mặt hiệu quả, vì không có chảy máu nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng được quan sát thấy trong khi điều trị với NovoThirteen. Ngoài ra, không có tác dụng phụ lớn nào được ghi nhận trong quá trình sử dụng NovoThirteen lâu dài. CHMP quyết định rằng lợi ích của NovoThirteen lớn hơn rủi ro của nó và khuyến cáo rằng nó nên được cấp phép lưu hành cho thuốc.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng NovoThirteen - catridecacog an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng NovoThirteen được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được thêm vào phần tóm tắt đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói cho NovoThirteen, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân phải tuân theo. Ngoài ra, công ty tiếp thị NovoThirteen sẽ cung cấp cho tất cả các bác sĩ có thể kê đơn thuốc một gói thông tin cho bác sĩ và bệnh nhân chứa thông tin quan trọng về cách sử dụng đúng. Điều này bao gồm hướng dẫn về quy trình bảo quản, vì việc bảo quản không đúng cách sau khi pha chế có thể làm tăng mức độ kích hoạt NovoThirteen và do đó làm tăng nguy cơ hình thành huyết khối (hình thành cục máu đông trong mạch máu), và thông tin về quy trình sử dụng, vì nồng độ của yếu tố XIII trong NovoThirteen khác với nồng độ của các loại thuốc khác có chứa yếu tố XIII. Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong phần tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro.
Thông tin thêm về NovoThirteen - catridecacog
Vào ngày 3 tháng 9 năm 2012, Ủy ban Châu Âu đã cấp "Giấy phép Tiếp thị" cho NovoThirteen, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp NovoThirteen, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc tham khảo ý kiến bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Lần cập nhật cuối cùng của bản tóm tắt này: 02-2014.
Thông tin về NovoThirteen - catridecacog được xuất bản trên trang này có thể đã lỗi thời hoặc không đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
