Cerdelga - eliglustat

Cerdelga - eliglustat là gì và nó được sử dụng để làm gì?

Cerdelga là một loại thuốc được chỉ định để điều trị lâu dài cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh Gaucher loại 1. Bệnh Gaucher là một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, trong đó quan sát thấy sự thiếu hụt một loại enzym gọi là glucocerebrosidase (còn gọi là axit beta-glucosidase), mà theo điều kiện bình thường chuyển hóa một chất béo gọi là glucosylceramide (hoặc glucocerebroside). Khi không có enzym, chất béo sẽ tích tụ trong cơ thể, thường là ở gan, lá lách và xương. Các triệu chứng điển hình của bệnh là: thiếu máu (số lượng tế bào hồng cầu thấp), mệt mỏi, có xu hướng bầm tím và chảy máu, lá lách và gan to ra, đau xương và gãy xương. Cerdelga được sử dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 1, đây là dạng thường ảnh hưởng đến gan, lá lách và xương. Nó được sử dụng ở những người chuyển hóa nó ở tốc độ bình thường (tức là ở những người được gọi là chất chuyển hóa 'trung gian' hoặc 'rộng rãi') hoặc ở tốc độ chậm hơn ('chất chuyển hóa chậm'). Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc bệnh Gaucher thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp', và Cerdelga đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 4 tháng 12 năm 2007. Cerdelga có chứa hoạt chất eliglustat.

Cerdelga được sử dụng như thế nào - eliglustat?

Cerdelga có ở dạng viên nang (84 mg) được dùng bằng đường uống. Thuốc chỉ có thể được mua theo đơn và việc điều trị phải được bắt đầu và được giám sát bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh Gaucher. Trước khi bắt đầu điều trị bằng Cerdelga, cần thực hiện xét nghiệm để xác định tốc độ chuyển hóa thuốc trong cơ thể bệnh nhân (nghĩa là xác định xem họ là người chuyển hóa kém, trung gian hay rộng rãi). Thuốc không được cho bệnh nhân chuyển hóa. với tốc độ rất cao (được gọi là "chất chuyển hóa cực nhanh") hoặc đối với những người không biết khả năng chuyển hóa thuốc hoặc chưa xác định được tốc độ chuyển hóa trong một thử nghiệm cụ thể. Liều khuyến cáo của Cerdelga là một viên hai lần mỗi ngày ở những bệnh nhân có "hoạt động trao đổi chất trong giới hạn bình thường" (người chuyển hóa trung gian hoặc rộng rãi). Ở những bệnh nhân mà cơ thể chuyển hóa thuốc chậm (người chuyển hóa kém), liều khuyến cáo là một viên một lần một ngày. Để biết thêm thông tin, hãy xem tờ rơi gói.

Cerdelga - eliglustat hoạt động như thế nào?

Hoạt chất trong Cerdelga, eliglustat, hoạt động bằng cách ngăn chặn hoạt động của một loại enzym liên quan đến việc sản xuất glucosylceramide. Vì sự tích tụ của chất béo này trong các cơ quan như lá lách, gan và xương là nguyên nhân gây ra các triệu chứng của bệnh Gaucher loại 1 , giảm sản xuất giúp hạn chế sự tích tụ của nó trong các cơ quan này, do đó hoạt động tốt hơn.

Cerdelga - eliglustat đã chỉ ra lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?

Cerdelga đã được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị bệnh Gaucher trong hai nghiên cứu chính Trong nghiên cứu đầu tiên, chủ yếu xem xét sự giảm kích thước của lá lách, 40 bệnh nhân chưa được điều trị trước đây mắc bệnh Gaucher loại 1 đã tham gia điều trị bằng eliglustat đã giảm kích thước lá lách trung bình 28% so với mức tăng 2% được thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (một phương pháp điều trị giả) chín tháng sau khi điều trị. Bệnh nhân được điều trị bằng Cerdelga cũng cho thấy sự cải thiện các dấu hiệu khác của bệnh, bao gồm giảm kích thước gan và tăng nồng độ hemoglobin (protein trong tế bào hồng cầu vận chuyển oxy đi khắp cơ thể). Hiệu quả của Cerdelga cũng đã được chứng minh trong một nghiên cứu khác liên quan đến 160 bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 1, những người trước đây đã được điều trị bằng liệu pháp thay thế enzym vắng mặt và có các triệu chứng bệnh ở một số bệnh nhân được điều trị bằng Cerdelga, trong khi những người khác được điều trị bằng liệu pháp thay thế enzym. Nghiên cứu này cho thấy, sau một năm điều trị, bệnh vẫn ổn định ở 85% đối tượng được điều trị bằng Cerdelga so với 94% bệnh nhân tiếp tục liệu pháp thay thế enzym.

Rủi ro liên quan đến Cerdelga - eliglustat là gì?

Tác dụng phụ phổ biến nhất với Cerdelga (có thể ảnh hưởng đến hơn 1/10 người) là tiêu chảy, ảnh hưởng đến khoảng 6 trên 100 bệnh nhân. Hầu hết các tác dụng phụ đều nhẹ và thoáng qua. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được phát hiện với Cerdelga, hãy xem gói tờ rơi. Cerdelga không được dùng kết hợp với một số loại thuốc có thể cản trở khả năng phân hủy của cơ thể, vì sự can thiệp này có thể ảnh hưởng đến nồng độ Cerdelga trong máu. Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế, hãy xem tờ rơi gói.

Tại sao Cerdelga - eliglustat được chấp thuận?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của Cerdelga lớn hơn rủi ro của nó và khuyến cáo rằng nó được chấp thuận sử dụng ở EU. Cerdelga đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc cải thiện các triệu chứng của bệnh ở a đa số bệnh nhân chưa được điều trị trước đây mắc bệnh Gaucher loại 1, cũng như duy trì bệnh ổn định ở hầu hết bệnh nhân trước đó đã điều trị bằng liệu pháp thay thế enzym. Tuy nhiên, một số ít bệnh nhân (khoảng 15%) là bệnh nhân chuyển từ liệu pháp thay thế enzym sang Cerdelga không đáp ứng tối ưu sau một năm điều trị. Nên xem xét các lựa chọn điều trị khác cho những bệnh nhân này. Tiến triển của bệnh cần được theo dõi định kỳ ở tất cả bệnh nhân chuyển từ liệu pháp Enzyme thay thế Cerdelga Về tính an toàn, mặc dù tác dụng phụ của chủ yếu là nhẹ và thoáng qua, CHMP khuyến nghị nghiên cứu thêm về tính an toàn lâu dài của thuốc.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Cerdelga - eliglustat an toàn và hiệu quả?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Cerdelga được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được thêm vào phần tóm tắt các đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói cho Cerdelga, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân phải tuân theo. Ngoài ra, công ty tiếp thị Cerdelga sẽ cung cấp cho bác sĩ và bệnh nhân tài liệu giáo dục để đảm bảo rằng chỉ những người mắc bệnh Gaucher loại 1 mới được điều trị bằng Cerdelga và thuốc không được sử dụng kết hợp với các loại thuốc khác có thể làm thay đổi đáng kể nồng độ trong máu của họ. Tất cả bệnh nhân được kê đơn Cerdelga sẽ nhận được một thẻ cảnh báo. Công ty cũng sẽ lưu giữ một sổ đăng ký các bệnh nhân được điều trị bằng Cerdelga để đánh giá độ an toàn lâu dài của thuốc. Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong phần tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro.

Thông tin thêm về Cerdelga - eliglustat

Vào ngày 19 tháng 1 năm 2015, Ủy ban Châu Âu đã cấp "Giấy phép Tiếp thị" cho Cerdelga, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp Cerdelga, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc tham khảo ý kiến ​​bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Bản tóm tắt ý kiến ​​của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi đối với Cerdelga có trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/Tìm thuốc / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 01-2015.

Thông tin về Cerdelga - eliglustat được xuất bản trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ.Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.