Replagal là gì?
Replagal là một dung dịch để tiêm truyền, có chứa hoạt chất agalsidase alfa.
Replagal được sử dụng để làm gì?
Replagal được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc bệnh Fabry, một tình trạng di truyền hiếm gặp.
Bệnh nhân mắc bệnh này bị thiếu hụt enzym alpha-galactosidase A. Loại enzym này thường phân hủy lipid globotriaosylceramide (Gb3). Nếu thiếu enzym này, Gb3 không thể bị phá vỡ và tích tụ trong các tế bào, ví dụ như trong các tế bào đó . thận.
Bệnh nhân mắc bệnh Fabry có thể có một loạt các triệu chứng, bao gồm các bệnh nghiêm trọng, chẳng hạn như suy thận, các vấn đề về tim và đột quỵ.
Do số lượng bệnh nhân mắc bệnh Fabry thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp' và Replagal được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc dùng để điều trị các bệnh hiếm gặp) vào ngày 8 tháng 8 năm 2000.
Thuốc chỉ bán và sử dụng theo chỉ định.
Replagal được sử dụng như thế nào?
Replagal phải được dùng dưới sự giám sát của bác sĩ chuyên điều trị bệnh Fabry hoặc các bệnh chuyển hóa di truyền khác. Nó được truyền tĩnh mạch 0,2 mg / kg thể trọng trong 40 phút mỗi 2 tuần. 18 năm với cùng một liều lượng. Những bệnh nhân có vấn đề về thận nghiêm trọng có đáp ứng điều trị thấp hơn. Replagal được thiết kế để sử dụng lâu dài.
Replagal hoạt động như thế nào?
Replagal là liệu pháp thay thế enzym, là liệu pháp cung cấp cho bệnh nhân loại enzym mà họ thiếu. Replagal nhằm thay thế enzym alpha-galactosidase A của người mà những người mắc bệnh Fabry thiếu. Hoạt chất trong Replagal, agalsidase alfa, là một bản sao của enzyme người được sản xuất bằng phương pháp gọi là 'công nghệ DNA tái tổ hợp': enzyme được tạo ra bởi một tế bào đã nhận một gen (DNA) khiến nó có khả năng tạo ra enzyme. . Enzyme thay thế này thúc đẩy sự phân hủy Gb3 ngăn chặn sự tích tụ của nó trong tế bào.
Replagal đã được nghiên cứu như thế nào?
Replagal đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu lâm sàng trên tổng số 40 bệnh nhân nam. Replagal được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả); trong một nghiên cứu đã được đo lường tác dụng của nó đối với cơn đau, trong khi trong một nghiên cứu khác, tác dụng của nó đối với việc loại bỏ Gb3 từ tâm thất trái (cơ tim) đã được kiểm tra. Một nghiên cứu trên 15 bệnh nhân nữ (người mang mầm bệnh) cũng được thực hiện.
Replagal cũng đã được nghiên cứu ở 24 trẻ em từ 6 tuổi rưỡi đến 18 tuổi.
Replagal đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Sau 6 tháng điều trị, Replagal giảm đau đáng kể ở những bệnh nhân được điều trị so với những người được điều trị bằng giả dược (một phương pháp điều trị giả). Replagal làm giảm khối lượng thất trái trung bình 11,5 g, trong khi bệnh nhân được điều trị bằng giả dược tăng 21,8 g. Những kết quả này cho thấy các triệu chứng của bệnh được cải thiện hoặc bệnh vẫn ổn định. Ở phụ nữ, hiệu quả tương đương với kết quả ở nam giới. Trẻ được điều trị Replagal 6 tháng không thấy tăng khối lượng tim và lượng Gb3 trong máu giảm.
Rủi ro liên quan đến Replagal là gì?
Các tác dụng phụ thường gặp nhất (gặp ở hơn 1/10 bệnh nhân trong quá trình nghiên cứu) là do truyền dịch chứ không phải do thuốc. Chủ yếu là ớn lạnh, nhức đầu, buồn nôn, sốt (sốt), đỏ bừng mặt và mệt mỏi ( mệt mỏi), thường không nghiêm trọng. Các tác dụng phụ rất phổ biến khác bao gồm đau và khó chịu. Các tác dụng phụ được báo cáo ở trẻ em tương tự như ở người lớn. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Replagal, vui lòng tham khảo tờ rơi gói .
Bệnh nhân dùng Replagal có thể phát triển các kháng thể (các protein được tạo ra như một phản ứng với Replagal, có thể làm mất tác dụng điều trị).
Replagal không được sử dụng cho những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với agalsidase alfa hoặc các thành phần khác của thuốc.
Tại sao Replagal được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) đã quyết định rằng đối với những bệnh nhân mắc bệnh Fabry, việc điều trị bằng Replagal có thể mang lại lợi ích lâm sàng về lâu dài. CHMP quyết định rằng lợi ích của Replagal lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được Cấp phép Tiếp thị cho thuốc.
Replagal đã được ủy quyền "trong những trường hợp ngoại lệ" vì nó được sử dụng để điều trị một bệnh hiếm gặp, nên không thể có thêm thông tin chi tiết về thuốc. Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMEA) xem xét thông tin mới có sẵn hàng năm và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật nếu cần thiết.
Thông tin gì vẫn đang được chờ đợi cho Replagal?
Công ty sản xuất Replagal sẽ thực hiện các nghiên cứu sâu hơn về loại thuốc này, chủ yếu để thu được kết quả sau 5 năm điều trị, các liều lượng khác, liều duy trì và các nghiên cứu ở trẻ em.
Thông tin thêm về Replagal
Vào ngày 3 tháng 8 năm 2001, Ủy ban Châu Âu đã cấp cho TKT Europe AB "Giấy phép Tiếp thị" cho Replagal, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu. "Giấy phép Tiếp thị" đã được gia hạn vào ngày 3 tháng 8 năm 2006. Để đăng ký trạng thái mồ côi của Replagal, hãy nhấp vào đây.
Để có phiên bản đầy đủ của EPAR Replagal, hãy nhấp vào đây.
Lần cập nhật cuối cùng của bản tóm tắt này: 02-2007
Thông tin về Replagal - Agalsidase alfa được công bố trên trang này có thể đã lỗi thời hoặc không đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
