Diacomit là gì?
Diacomit là một loại thuốc có chứa hoạt chất stiripentol. Nó có sẵn trong viên nang hoặc trong gói có chứa (250 và 500 mg). Các gói chứa một loại bột được sử dụng để tạo hỗn dịch uống (một chất lỏng có chứa các hạt rắn).
Diacomit được sử dụng để làm gì?
Diacomit là một loại thuốc chống động kinh. Thuốc được chỉ định cho trẻ em mắc một dạng động kinh rất hiếm gặp gọi là "động kinh myoclonic trầm trọng thời thơ ấu" (EMSI), còn được gọi là hội chứng Dravet. Loại động kinh này ảnh hưởng đến trẻ nhỏ. Diacomit được chỉ định làm liệu pháp bổ trợ cho clobazam và valproate (các thuốc chống động kinh khác) trong điều trị co giật trương lực (co giật nặng nhất, trong đó xảy ra mất ý thức) mà không thể kiểm soát đầy đủ bằng clobazam và valproate.
Do số lượng bệnh nhân mắc EMSI thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp' và Diacomit đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 5 tháng 12 năm 2001.
Thuốc chỉ bán và sử dụng theo chỉ định.
Diacomit được sử dụng như thế nào?
Liệu pháp Diacomit chỉ nên được thực hiện dưới sự giám sát chặt chẽ của bác sĩ có kinh nghiệm trong chẩn đoán và quản lý bệnh động kinh ở trẻ sơ sinh và trẻ em (bác sĩ nhi khoa hoặc bác sĩ thần kinh nhi khoa). Liều thông thường là 50 mg / kg thể trọng. Chia làm hai hoặc ba liều trong suốt Ngày. Điều trị thường bắt đầu với liều giảm của thuốc, được tăng dần đến liều khuyến cáo trong ba ngày. Sau khi bắt đầu điều trị bằng Diacomit, có thể cần giảm liều clobazam. Thông thường, liều lượng của valproate không cần phải điều chỉnh.
Các nghiên cứu chính liên quan đến Diacomit được thực hiện ở trẻ em trên ba tuổi. Quyết định liên quan đến việc sử dụng Diacomit ở trẻ em dưới ba tuổi phải được thực hiện trên cơ sở cá nhân, khi thích hợp: có nghĩa là, thuốc chỉ có thể được sử dụng cho trẻ nhỏ hơn nếu chẩn đoán EMSI đã được xác nhận.
Diacomit nên được dùng với thức ăn, nhưng không được dùng với sữa hoặc các sản phẩm từ sữa, đồ uống có ga, nước trái cây hoặc thức ăn và đồ uống có chứa caffeine hoặc theophylline (một chất được tìm thấy, ví dụ, trong trà đen và trà xanh).
Diacomit hoạt động như thế nào?
Phương thức hoạt động của hoạt chất trong Diacomit, stiripentol, như một loại thuốc chống động kinh vẫn chưa được biết đầy đủ. Có thể nó hoạt động bằng cách làm nổi bật hoạt tính của các thuốc chống động kinh khác bằng cách giảm tốc độ chuyển hóa của chúng qua gan. Nó cũng có thể làm tăng mức độ của một "chất dẫn truyền thần kinh" được gọi là axit gamma-aminobutyric (GABA) trong không gian giữa các tế bào thần kinh trong não. Chất dẫn truyền thần kinh là những chất trong cơ thể truyền tín hiệu từ tế bào thần kinh này sang tế bào thần kinh khác.
Diacomit đã được nghiên cứu như thế nào?
Tác dụng của Diacomit lần đầu tiên được thử nghiệm trên các mô hình thực nghiệm trước khi được nghiên cứu trên người.
Hai nghiên cứu chính liên quan đến Diacomit liên quan đến 65 trẻ em và thanh thiếu niên trong độ tuổi từ 3 đến 18.Các nghiên cứu đã so sánh hiệu quả của Diacomit, trong viên nang hoặc gói, với giả dược (một phương pháp điều trị giả) ở những bệnh nhân này như một chất bổ sung cho các liệu pháp clobazam và valproate hiện có. Thước đo chính về hiệu quả là số lượng bệnh nhân "phản ứng" để điều trị. Một bệnh nhân được định nghĩa là "có phản ứng" nếu số lượng các cơn co giật trong tháng điều trị thứ hai đã giảm ít nhất 50% so với tháng trước khi bắt đầu điều trị.
Diacomit đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Số bệnh nhân phản ứng với Diacomit cao hơn so với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược. Trong nghiên cứu đầu tiên, 71% bệnh nhân dùng Diacomit đáp ứng với điều trị (15 trên 21), so với 5% ở nhóm dùng giả dược (1 trên 20). Kết quả tương tự cũng được thấy trong nghiên cứu thứ hai với 67% bệnh nhân phản ứng với Diacomit (8 trên 12), so với 9% ở nhóm dùng giả dược (1 trên 9). Tuy nhiên, vẫn chưa rõ tác dụng này là do Diacomit hay do nồng độ thuốc chống động kinh khác tăng lên.
Rủi ro liên quan đến Diacomit là gì?
Các tác dụng phụ thường gặp nhất với Diacomit (hơn 1/10 bệnh nhân) là chán ăn (chán ăn), sụt cân, mất ngủ, buồn ngủ, mất điều hòa (không có khả năng phối hợp các cử động cơ), giảm trương lực cơ (yếu cơ) và loạn trương lực cơ (cơ) . Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Diacomit, hãy xem Tờ rơi gói.
Diacomit không được sử dụng cho những người quá mẫn cảm (dị ứng) với stiripentol hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó cũng không nên được sử dụng cho những bệnh nhân có tiền sử rối loạn tâm thần (trạng thái tâm thần nghiêm trọng liên quan đến cảm giác thực tế bị thay đổi) và với các giai đoạn ảo tưởng (trạng thái tâm thần đặc trưng bởi nhầm lẫn, phấn khích, bồn chồn và ảo giác). Cần đặc biệt thận trọng khi dùng Diacomit đồng thời với các sản phẩm thuốc khác. Để có danh sách đầy đủ các loại thuốc này, hãy xem Tờ rơi gói.
Tại sao Diacomit đã được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) kết luận rằng Diacomit đã được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị EMSI, mặc dù số lượng nghiên cứu còn ít và thời gian của chúng ngắn hơn dự kiến của Ủy ban. lợi ích của nó lớn hơn so với rủi ro khi sử dụng kết hợp với clobazam và valproate trong điều trị bổ trợ động kinh co giật-clonic tổng quát chịu lửa ở những bệnh nhân bị động kinh myoclonic nặng ở trẻ em, EMSI (hoặc hội chứng Dravet) trong đó các cơn co giật không được kiểm soát đầy đủ bằng clobazam và valproate , và ủy ban do đó đã khuyến nghị rằng Diacomit nên được cấp phép tiếp thị.
Diacomit đã được "chấp thuận có điều kiện". Điều này có nghĩa là dữ liệu thêm về thuốc đang được chờ đợi. Mỗi năm, Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMEA) sẽ xem xét bất kỳ thông tin mới nào có sẵn và nếu cần, hãy cập nhật bản tóm tắt này.
Thông tin nào còn được chờ đợi ở Diacomit?
Công ty sản xuất Diacomit sẽ tiến hành một nghiên cứu so sánh Diacomit với clobazam, như một liệu pháp bổ sung trong việc điều trị liên tục cho những bệnh nhân không được kiểm soát đầy đủ các triệu chứng bằng clobazam và valproate.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Diacomit an toàn?
Công ty sản xuất Diacomit sẽ theo dõi ảnh hưởng của thuốc lên dạ dày và ruột và tốc độ tăng trưởng, đặc biệt nếu dùng đồng thời với valproate. Công ty cũng sẽ xem xét tác động của việc dùng Diacomit cùng với các loại thuốc khác. các vấn đề ảnh hưởng đến não và hệ thần kinh.
Thông tin khác về Diacomit:
Vào ngày 4 tháng 1 năm 2007, Ủy ban Châu Âu đã cấp cho Biocodex một "giấy phép tiếp thị" cho Diacomit, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu.
Để xem tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Diacomit, hãy nhấp vào đây.
Để có phiên bản đầy đủ của EPAR Diacomit, hãy nhấp vào đây.
Lần cập nhật cuối cùng của bản tóm tắt này: 12-2008.
Thông tin về Diacomit - stiripentolo được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
