Ocaliva - Obeticholic Acid là gì và nó được sử dụng để làm gì?
Ocaliva được sử dụng để điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh gan được gọi là viêm đường mật nguyên phát, một tình trạng tự miễn dịch trong đó có sự phá hủy dần dần các ống dẫn mật nhỏ trong gan. Các ống dẫn này mang một chất lỏng gọi là mật từ gan đến ruột, nơi nó được sử dụng để hỗ trợ quá trình tiêu hóa chất béo. Do tổn thương ống dẫn, mật tích tụ trong gan gây tổn thương mô gan. Điều này có thể dẫn đến sẹo và suy gan., và có thể làm tăng nguy cơ ung thư gan.
Ocaliva có chứa hoạt chất axit obeticholic. Thuốc này được sử dụng kết hợp với một loại thuốc khác, axit ursodeoxycholic (UDCA), ở những bệnh nhân không đáp ứng đủ với riêng UDCA và riêng ở những bệnh nhân không thể dùng UDCA.
Do số lượng bệnh nhân bị viêm đường mật nguyên phát thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp', và Ocaliva đã được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 27 tháng 7 năm 2010.
Ocaliva được sử dụng như thế nào?
Ocaliva có sẵn dưới dạng viên nén (5 và 10 mg) và chỉ có thể mua được khi có toa bác sĩ. Liều khởi đầu được khuyến cáo là 5 mg x 1 lần / ngày. Nếu Ocaliva dung nạp tốt sau sáu tháng, có thể tăng liều lên 10 mg x 1 lần / ngày. Có thể giảm liều hoặc ngừng điều trị ở những bệnh nhân bị ngứa không chịu được (một tác dụng phụ có thể xảy ra của Ocaliva).
Để biết thêm thông tin, hãy xem tờ rơi gói.
Ocaliva - Obeticholic Acid hoạt động như thế nào?
Hoạt chất trong Ocaliva, axit obeticholic, là một dạng biến đổi của axit mật (axit mật là thành phần chính của mật). Nó hoạt động chủ yếu bằng cách gắn vào các thụ thể trong gan và ruột (thụ thể farnesoid X) kiểm soát việc sản xuất mật. Bằng cách gắn vào các thụ thể này, Ocaliva làm giảm sản xuất mật trong gan, ngăn không cho nó tích tụ và làm hỏng mô gan.
Ocaliva - Obeticholic Acid đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Ocaliva được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong một nghiên cứu chính liên quan đến 217 người lớn bị viêm đường mật nguyên phát đã dùng UDCA ít nhất 1 năm hoặc những người không thể dùng UDCA. Phép đo hiệu quả dựa trên số lượng bệnh nhân có nồng độ trong máu của các chất như bilirubin và ALP (dấu hiệu tổn thương gan) đã giảm ít nhất 15% (đối với ALP) và dưới một giá trị nhất định được coi là bình thường (đối với bilirubin) sau khi 1 năm điều trị.
Nghiên cứu cho thấy Ocaliva hiệu quả hơn giả dược trong việc giảm nồng độ bilirubin và ALP trong máu: nồng độ giảm theo lượng cần thiết ở 47% (34 trên 73) bệnh nhân được điều trị bằng Ocaliva 10 mg và 46% (32 trong 73) 70) bệnh nhân được điều trị với liều tăng dần của Ocaliva (5 mg đến 10 mg), so với 10% (7 trong số 73) bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.
Những rủi ro liên quan đến Ocaliva - Obeticholic Acid là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Ocaliva là ngứa (có thể ảnh hưởng đến hơn 6 trên 10 người) và mệt mỏi (có thể ảnh hưởng đến hơn 2 trong số 10 người). Ngứa cũng là tác dụng phụ phổ biến nhất có thể dẫn đến việc phải ngừng điều trị. Trong hầu hết các trường hợp, ngứa xảy ra trong tháng đầu tiên điều trị, có xu hướng hết theo thời gian khi tiếp tục điều trị. " Tờ rơi.
Ocaliva không được dùng cho những bệnh nhân bị tắc nghẽn hoàn toàn đường mật. Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Ocaliva - Obeticholic Acid đã được phê duyệt?
Bệnh nhân bị viêm đường mật nguyên phát có nhiều lựa chọn điều trị hạn chế. Ocaliva đã được chứng minh là làm giảm nồng độ bilirubin và ALP trong máu ở những bệnh nhân bị viêm đường mật nguyên phát, kể cả những người không thể điều trị bằng UDCA. Sự giảm bilirubin và ALP được cho là dấu hiệu cho thấy tình trạng gan được cải thiện. Tuy nhiên, lợi ích lâm sàng của Ocaliva cần được chứng minh trong các nghiên cứu sâu hơn. Hồ sơ an toàn của thuốc được coi là thuận lợi, với các tác dụng phụ có thể chấp nhận được và có thể kiểm soát được bằng điều trị hỗ trợ (ví dụ như ngứa) và điều chỉnh liều lượng. Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của Ocaliva lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó được chấp thuận để sử dụng ở EU.
Ocaliva đã được "chấp thuận có điều kiện". Điều này có nghĩa là công ty sẽ phải cung cấp thêm thông tin về thuốc trong tương lai. Mỗi năm Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Ocaliva còn chờ thông tin gì nữa?
Vì Ocaliva đã được phê duyệt có điều kiện nên công ty tiếp thị Ocaliva sẽ cung cấp thêm dữ liệu từ hai nghiên cứu để xác nhận tính hiệu quả và an toàn của thuốc. Nghiên cứu đầu tiên được thiết kế để chứng minh lợi ích lâm sàng của Ocaliva, trong khi nghiên cứu thứ hai sẽ đánh giá lợi ích của Ocaliva ở những bệnh nhân bị bệnh gan từ trung bình đến nặng.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Ocaliva - Obeticholic Acid an toàn và hiệu quả?
Các khuyến cáo và biện pháp phòng ngừa cần được tuân thủ bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân để sử dụng Ocaliva một cách an toàn và hiệu quả đã được nêu trong phần tóm tắt về đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin thêm về Ocaliva - Obeticholic Acid
Để có phiên bản hoàn chỉnh của EPAR Ocaliva, hãy tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Tìm thuốc / Thuốc cho người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp Ocaliva, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Bản tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi có trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Tìm thuốc / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm gặp.
Thông tin về Ocaliva - Obeticholic Acid được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
