Kuvan là gì?
Kuvan là một loại thuốc có chứa hoạt chất sapropterin dihydrochloride. Nó có sẵn dưới dạng viên nén hòa tan màu vàng nhạt (100 mg).
Kuvan được sử dụng để làm gì?
Kuvan được sử dụng để điều trị chứng tăng phenylalanin huyết (HPA, mức độ cao của phenylalanin trong máu) ở những bệnh nhân mắc chứng rối loạn di truyền phenylketon niệu (PKU) hoặc thiếu tetrahydrobiopterin (BH4). Những bệnh nhân mắc các chứng rối loạn này không thể chuyển đổi axit amin thành phenylalanin (có trong protein thực phẩm ) thành tyrosine (một axit amin khác). Điều này gây ra sự tích tụ phenylalanin trong máu, có thể gây ra các vấn đề về não và hệ thần kinh.
Kuvan có thể được sử dụng cho người lớn và trẻ em.Kuvan được chỉ định sử dụng cho trẻ em bị HPA do PKU từ bốn tuổi trở lên. Thuốc chưa được nghiên cứu ở trẻ em bị HPA do PKU dưới bốn tuổi. Kuvan có thể được sử dụng cho trẻ em ở mọi lứa tuổi bị HPA do thiếu BH4.
Điều trị Kuvan chỉ nên được tiếp tục ở những bệnh nhân đáp ứng đầy đủ với thuốc.
Do số lượng bệnh nhân mắc HPA thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp' và Kuvan được chỉ định là 'thuốc dành cho trẻ mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 8 tháng 6 năm 2004.
Thuốc chỉ bán và sử dụng theo chỉ định.
Kuvan được sử dụng như thế nào?
Liệu pháp Kuvan nên được bắt đầu và giám sát bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong việc điều trị thiếu hụt PKU và BH4. Lượng phenylalanin và protein trong chế độ ăn của bệnh nhân cần được theo dõi để đảm bảo rằng mức độ phenylalanin trong máu và sự cân bằng dinh dưỡng được kiểm soát. Kuvan được thiết kế để sử dụng lâu dài.
Liều Kuvan phụ thuộc vào cân nặng của bệnh nhân. Bệnh nhân bị PKU nên bắt đầu với 10 mg / kg thể trọng một lần mỗi ngày và những người bị thiếu BH4 nên bắt đầu với 2 - 5 mg / kg một lần mỗi ngày. Sau một tuần, có thể điều chỉnh liều lên đến 20 mg / kg x 1 lần / ngày nếu bệnh nhân không đáp ứng với điều trị. Đáp ứng thỏa mãn s "có nghĩa là giảm ít nhất 30% nồng độ phenylalanin trong máu hoặc đến mức do thầy thuốc xác định. Nếu đáp ứng này đạt được sau một tháng, bệnh nhân được xếp vào loại" đáp ứng "và có thể tiếp tục dùng Kuvan.
Kuvan được dùng cùng với bữa ăn vào cùng một thời điểm mỗi ngày, tốt nhất là vào buổi sáng. Các viên thuốc hòa tan trong một cốc nước trước khi bệnh nhân uống dung dịch. Đối với một số bệnh nhân bị thiếu BH4, đôi khi cần chia liều thành hai hoặc ba lần uống trong ngày để có hiệu quả tốt nhất. Kuvan nên được sử dụng thận trọng cho bệnh nhân trên 65 tuổi và bệnh nhân có vấn đề về gan hoặc thận.
Kuvan hoạt động như thế nào?
Mức độ cao của phenylalanin trong máu là do vấn đề chuyển hóa phenylalanin thành tyrosine bởi enzym "phenylalanin hydroxylase". "cofactor" phục vụ cho enzym hoạt động bình thường. Thành phần hoạt tính của Kuvan, sapropterin dihydrochloride, là một bản sao tổng hợp của BH4. Trong PKU, nó hoạt động bằng cách tăng cường hoạt động của enzym bị lỗi và khi thiếu BH4, nó sẽ thay thế đồng yếu tố này giúp khôi phục khả năng chuyển đổi phenylalanin thành tyrosin của enzym, làm giảm nồng độ phenylalanin trong máu.
Kuvan đã được nghiên cứu như thế nào?
Tác dụng của Kuvan lần đầu tiên được thử nghiệm trong các mô hình thí nghiệm trước khi được nghiên cứu trên người.
Đối với việc điều trị bệnh nhân PKU, Kuvan đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu chính so sánh Kuvan với giả dược. Tất cả các bệnh nhân tham gia nghiên cứu đều cho thấy phản ứng với liệu trình Kuvan 8 ngày đầu tiên nhưng đã trải qua thời gian ít nhất một tuần không dùng thuốc trước khi nghiên cứu bắt đầu.
Nghiên cứu đầu tiên bao gồm 89 bệnh nhân từ 8 tuổi trở lên không tuân theo chế độ ăn kiêng nghiêm ngặt. Biện pháp chính về hiệu quả là giảm nồng độ phenylalanin trong máu trong sáu tuần.
Nghiên cứu thứ hai bao gồm 46 trẻ em trong độ tuổi từ 4 đến 12 đang ăn kiêng với mức độ kiểm soát của phenylalanin. Từ tuần điều trị thứ ba, chế độ ăn uống được điều chỉnh hai tuần một lần dựa trên nồng độ phenylalanin trong máu. Thước đo hiệu quả chính là sự thay đổi lượng phenylalanin mà trẻ em có thể hấp thụ qua thức ăn trong khi vẫn giữ cho phenylalanin trong máu ở mức mong muốn. Nghiên cứu kéo dài 10 tuần.
Để điều trị cho những bệnh nhân bị thiếu hụt BH4, công ty đã trình bày kết quả của ba nghiên cứu có sẵn trong các tài liệu đã xuất bản về sapropterin dihydrochloride. Một trong những nghiên cứu này bao gồm 16 bệnh nhân được điều trị trong thời gian trung bình là 15,5 tháng.
Kuvan đã cho thấy lợi ích gì trong quá trình nghiên cứu?
Đối với việc điều trị PKU, Kuvan hiệu quả hơn giả dược. Trong nghiên cứu đầu tiên, nồng độ phenylalanin trong máu vào khoảng 867 "micromol / lít" khi bắt đầu nghiên cứu. Mức bình thường là khoảng 60 micromol / lít ở những người không có PKU. Sau sáu tuần, mức phenylalanin đã giảm xuống còn 236 micromol / lít. ở những bệnh nhân dùng Kuvan và tăng 3 micromol / lít ở những bệnh nhân dùng giả dược. Trong nghiên cứu thứ hai, những trẻ dùng Kuvan có thể bổ sung trung bình 17,5 mg phenylalanin qua chế độ ăn uống của chúng trên mỗi pound trọng lượng cơ thể mỗi ngày sau 10 tuần, so với 3,3 mg nhiều hơn cho trẻ em dùng giả dược.
Trong các nghiên cứu về bệnh nhân thiếu BH4, bệnh nhân cho thấy sự cải thiện về nồng độ phenylalanin trong máu và các dấu hiệu bệnh khác khi dùng sapropterin dihydrochlorid.
Rủi ro liên quan đến Kuvan là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Kuvan (gặp ở hơn 1/10 bệnh nhân) là nhức đầu và chảy nước mũi (chảy nước mũi). Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Kuvan, hãy xem Tờ rơi gói.
Kuvan không được sử dụng cho những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với sapropterin dihydrochloride hoặc bất kỳ chất nào khác.
Tại sao Kuvan được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Kuvan lớn hơn rủi ro của nó đối với việc điều trị HPA ở bệnh nhân người lớn và trẻ em bị thiếu hụt PKU và BH4 đã đáp ứng với liệu pháp này. ủy quyền cho Kuvan.
Thông tin khác về Kuvan:
Vào ngày 2 tháng 12 năm 2008, Ủy ban Châu Âu đã cấp cho Merck KGaA một "Giấy phép Tiếp thị" cho Kuvan, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu.
Để xem tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi dành cho Kuvan, hãy nhấp vào đây.
Để có phiên bản đầy đủ của Kuvan's EPAR, hãy nhấp vào đây.
Lần cập nhật cuối cùng của bản tóm tắt này: 10-2008.
Thông tin về Kuvan - sapropterin dihydrochloride được công bố trên trang này có thể đã cũ hoặc chưa đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem trang Tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
