Holoclar là gì và nó được sử dụng để làm gì?
Holoclar là một phương pháp điều trị có chứa tế bào gốc, được sử dụng để thay thế các tế bào bị hư hỏng trên bề mặt (biểu mô) của giác mạc, màng trong suốt tạo đường viền cho mống mắt (phần có màu của mắt). Nó được sử dụng cho bệnh nhân người lớn bị thiếu tế bào gốc chi từ trung bình đến nặng do bỏng mắt (bao gồm cả bỏng hóa chất). Những bệnh nhân mắc chứng này không có đủ số lượng tế bào gốc chi, vốn thường can thiệp vào quá trình tái tạo của giác mạc, thay thế các tế bào giác mạc bên ngoài bị tổn thương và lão hóa. Holoclar là một loại thuốc trị liệu tiên tiến được gọi là 'sản phẩm được thiết kế mô', là một loại thuốc có chứa các tế bào được lấy từ chi của bệnh nhân (ở các góc của giác mạc) và sau đó được trồng trong phòng thí nghiệm để chúng có thể được sử dụng. để sửa chữa bề mặt giác mạc bị hư hỏng. Do số lượng bệnh nhân bị thiếu hụt tế bào gốc chi thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp', và Holoclar được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 7 tháng 11 năm 2008.
Holoclar được sử dụng như thế nào?
Holoclar chỉ nên được sử dụng trong môi trường bệnh viện, bởi một bác sĩ phẫu thuật nhãn khoa được đào tạo phù hợp và có trình độ chuyên môn, và chỉ nên được sử dụng cho những bệnh nhân có tế bào chi đã được sử dụng trong sản xuất thuốc. Trong giai đoạn đầu của quá trình điều trị, một mảnh mô nhỏ của mô chi khỏe mạnh (kích thước 1-ˆ "2 mm2) được lấy ra khỏi bệnh nhân trong bệnh viện và gửi đến nhà sản xuất thuốc vào cùng ngày. được nuôi trong phòng thí nghiệm và đông lạnh cho đến ngày phẫu thuật được xác nhận. Tế bào đã rã đông được sử dụng để tạo ra Holoclar bằng cách nuôi cấy chúng trên màng tạo thành từ một loại protein gọi là fibrin. Holoclar, bao gồm cả tế bào và màng, sau đó được gửi trở lại bệnh viện, nơi nó ngay lập tức được cấy vào mắt bệnh nhân như một phần của phẫu thuật. Sau khi thu hoạch mô chi, bệnh nhân nên được điều trị bằng thuốc kháng sinh để ngăn ngừa "nhiễm trùng mắt". Sau khi phẫu thuật, bệnh nhân nên được điều trị bằng thuốc kháng sinh và thuốc chống viêm thích hợp. Holoclar chỉ dùng cho một lần điều trị. Có thể lặp lại điều trị nếu bác sĩ điều trị cho là cần thiết. Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt các đặc điểm của sản phẩm (cũng được bao gồm trong EPAR).
Holoclar hoạt động như thế nào?
Hoạt chất trong Holoclar là các tế bào rìa của bệnh nhân, bao gồm các tế bào được lấy từ bề mặt của giác mạc và các tế bào gốc của rìa được nuôi trong phòng thí nghiệm. Trước khi sử dụng Holoclar, các mô bị tổn thương phải được loại bỏ khỏi bề mặt giác mạc của mắt bị ảnh hưởng, sau khi được cấy vào mắt, các tế bào giác mạc Holoclar giúp thay thế bề mặt của giác mạc, trong khi các tế bào gốc chi đóng vai trò là nguồn dự trữ cho các tế bào mới liên tục. tái tạo giác mạc
Holoclar đã cho thấy lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Là một phần của nghiên cứu hồi cứu với dữ liệu lâm sàng trong quá khứ, Holoclar đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc tái tạo bề mặt giác mạc ổn định ở những người bị thiếu tế bào gốc chi từ trung bình đến nặng do bỏng. Một năm sau khi cấy Holoclar, việc cấy ghép được coi là thành công 75 trong số 104 bệnh nhân được nghiên cứu (bằng 72%), dựa trên sự hiện diện của bề mặt giác mạc ổn định, không có khuyết tật bề mặt và không có hoặc hạn chế sự xâm lấn của các mạch máu mới (một đặc điểm điển hình là thiếu tế bào gốc chi). Các triệu chứng của bệnh nhân cũng giảm, bao gồm cả đau và viêm, cũng như cải thiện thị lực.
Rủi ro liên quan đến Holoclar là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với Holoclar (có thể ảnh hưởng đến hơn 1/10 người) là viêm bờ mi (viêm mí mắt). Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và hạn chế, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Holoclar đã được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan cho rằng điều trị bằng Holoclar có hiệu quả trong việc phục hồi bề mặt giác mạc khỏe mạnh ở những bệnh nhân bị thiếu tế bào gốc chi từ trung bình đến nặng do bỏng cũng như cải thiện các triệu chứng và thị lực. Các dạng thiếu hụt tế bào gốc từ trung bình đến nghiêm trọng đại diện cho các tình trạng nghiêm trọng, nếu không được điều trị, có thể dẫn đến giảm thị lực nghiêm trọng hoặc mất toàn bộ. Kết luận về sự cân bằng lợi ích / rủi ro của Holoclar dựa trên kết quả của hai nghiên cứu hồi cứu (được thực hiện với việc sử dụng dữ liệu lâm sàng trong quá khứ). Công ty sẽ cung cấp dữ liệu bổ sung từ một nghiên cứu tiềm năng (ghi lại kết quả trong quá trình nghiên cứu). Do đó, Holoclar đã được "phê duyệt có điều kiện". Điều này có nghĩa là công ty sẽ có thêm thông tin về thuốc trong tương lai. sẽ được cập nhật cho phù hợp.
Những thông tin nào vẫn đang được chờ đợi cho Holoclar?
Vì "sự chấp thuận có điều kiện đã được trao cho Holoclar, công ty tiếp thị Holoclar sẽ cung cấp thêm dữ liệu về thuốc. Đặc biệt, công ty sẽ cung cấp dữ liệu về rủi ro và lợi ích của Holoclar từ một nghiên cứu lâm sàng tiềm năng."
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Holoclar an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Holoclar được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được thêm vào bản tóm tắt các đặc tính sản phẩm và tờ rơi gói dành cho Holoclar, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân phải tuân theo. Ngoài ra, công ty sản xuất Holoclar sẽ cung cấp cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe tài liệu giáo dục về cách sử dụng thuốc an toàn, bao gồm thông tin về việc lựa chọn và theo dõi bệnh nhân khi kết thúc nghiên cứu cũng như về cách báo cáo tác dụng phụ. Tài liệu thông tin về bệnh nhân cũng sẽ được được cung cấp. các ứng cử viên để xử lý Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong phần tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro
Thông tin thêm về Holoclar
Vào ngày 17 tháng 2 năm 2015, Ủy ban Châu Âu đã cấp "Giấy phép Tiếp thị" cho Holoclar, có giá trị trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về liệu pháp Holoclar, hãy đọc tờ rơi gói (kèm theo EPAR) hoặc tham khảo ý kiến bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Bản tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi dành cho Holoclar có trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/Tìm thuốc / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm gặp. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 02-2015.
Thông tin về Holoclar được công bố trên trang này có thể đã lỗi thời hoặc không đầy đủ. Để sử dụng đúng thông tin này, hãy xem Trang tuyên bố từ chối trách nhiệm và thông tin hữu ích.
